Children’s PSC Foundation

Children’s PSC Foundation (CPSCF)

Children’s PSC Foundation (CPSCF) má za cíl najít lék na PSC. Nadace spolupracuje s lékaři a vědci po celém světě na identifikaci a financování studií, projektů a klinických zkoušek, které prohlubují porozumění PSC a směřují k nalezení řešení této nemoci.

CPSCF je malá nadace složená výhradně z dobrovolníků. 100 % prostředků získaných nadací jde přímo na podporu projektů, které financuje. Provozní náklady nadace (hosting webu, správní poplatky apod.) jsou minimální a hradí je dobrovolníci, kteří nadaci řídí. To znamená, že jakýkoliv dar CPSCF je použit výhradně na studie podporované nadací.

Nadace se zaměřuje na malé studie s jasně definovanými výstupy a realistickým časovým plánem. Studie musí splňovat následující kritéria:

  • Jasně definovaný protokol nebo studijní design

  • Sadu klíčových milníků k dosažení v jednotlivých fázích projektu

  • Soulad s cílem prohloubit porozumění PSC, jeho léčbě nebo nalezení možného léku

  • Relativně krátký časový horizont dokončení

  • Přístup ke všem potřebným zdrojům pro efektivní dokončení projektu

CPSCF nepodporuje institucionální „režii“ ani žádné administrativní náklady připočítávané k přímým nákladům projektu, a nadaci se daří zajistit prominutí těchto nákladů ze strany institucí. Projekty jsou financovány postupně podle dosažených milníků, aby byly klíčové cíle splněny, než dojde k vyplacení celé částky.

Přehled – pokrok a současný stav

CPSCF aktuálně financuje 6 probíhajících studií:

  1. Dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná studie perorálního vancomycinu (OV) u PSC – Univerzita v Miláně-Bicocca

    • Cíle:

      • Určit bezpečnost a účinnost OV u pacientů s PSC

      • Pochopit, proč je OV účinný u části pacientů, zkoumáním vztahu mezi střevním mikrobiomem, žlučovými kyselinami a imunitními mediátory před a po terapii OV a ve srovnání s kontrolní skupinou

    • Status: K dubnu 2025 bylo do studie zapsáno 41 % pacientů, další kandidáti čekají a někteří pacienti se blíží konci studie

    • Naděje: Studie má být první dokončenou randomizovanou kontrolovanou studií OV u PSC. Cílem je potvrdit bezpečnost a účinnost léčby a zároveň získat informace o mechanismech účinku OV

  2. Studie hymekromonu ke snížení zánětu jater u PSC – Stanford Medicine

    • Cíle:

      • Určit, zda hymekromon snižuje latentní zánět u pacientů s PSC

      • Zlepšit léčbu PSC

    • Status: 7 pacientů zapojeno, většina užívá hymekromon téměř 6 měsíců; plánuje se 8. pacient, cílové dokončení léto 2026

    • Naděje: Prokázat snížení zánětu u pacientů již úspěšně léčených OV

  3. Studie transplantace mikrobioty (MTT) u PSC – Univerzita v Minnesotě

    • Cíle:

      • Určit, zda po předběžné léčbě silnou antibiotickou kombinací lze 9denní MTT (kapsle z bakterií zdravých dárců) normalizovat mikrobiom pacientů s PSC

      • Zjistit, zda úprava mikrobiomu zlepšuje nebo zmírňuje příznaky PSC

    • Status: Nábor pacientů probíhá, pokroky jsou stabilní

  4. Paralelní studie MTT u PSC – Biomebank & University of Adelaide

    • Cíle:

      • Zjistit, zda delší MTT léčba po předběžné přípravě střev a úpravě stravy lépe normalizuje mikrobiom

      • Zjistit, zda průběžná MTT léčba zlepšuje symptomy PSC

      • Určit, zda může MTT být efektivní dlouhodobou léčbou

    • Status: Nábor pacientů cca 40 %, studie pokračuje

  5. Studie mikrobiomu pacientů s PSC pomocí CapScan (nové diagnostické zařízení) – Stanford Medicine

    • Cíle:

      • Profilovat mikrobiom v různých částech trávicího traktu pomocí polykatelné kapsle, která sbírá vzorky

      • Provést detailní analýzu mikroorganismů a molekul k lepšímu porozumění patogeneze PSC

      • Zavést CapScan jako nástroj pro hodnocení účinků stávajících a nových terapií

    • Status: Nábor téměř dokončen

  6. Studie mechanismu účinku perorálního vancomycinu u PSC s využitím gnotobiotických myší a lidských stolice – Yale School of Medicine

    • Cíle:

      • Pochopit, jak OV ovlivňuje mikrobiom a proč je účinný u části pacientů

      • Podpořit klinické využití OV a vyvíjet nové terapie

    • Status: Protokol byl rozeslán účastnickým centrům, financování schváleno

Pohled do budoucna

Children’s PSC Foundation bude i nadále hledat příležitosti k rozšíření znalostí o PSC, zatímco podporuje probíhající studie. Nadace se soustředí na dvě hlavní oblasti:

  1. Lepší porozumění roli žlučových kyselin u PSC

  2. Lepší pochopení propojení střevního a imunitního systému v PSC

Při financování projektů nadace postupuje pečlivě, ale zároveň rozhodně a rychle. CPSCF oceňuje důvěru dárců, kteří umožňují efektivní a disciplinované využití prostředků na podporu studií s jasným cílem.