Vankomycin a PSC

Primární sklerotizující cholangitida (PSC) je vzácné a závažné onemocnění jater, pro které v současnosti neexistuje standardní účinná léčba (1). Mnoho pacientů proto hledá informace o možnostech, které nejsou běžně známé nebo jednoznačně doporučované v guidelinech.

Tento web se věnuje perorálnímu vankomycinu – léčbě, která je u PSC používána off-label*, a která podle dostupných studií i zkušeností některých pacientů může vést ke zlepšení laboratorních hodnot a příznaků (2.3,4), zejména pak u pacientů s přidruženým zánětlivým onemocněním střev (PSC-IBD).

Co zde najdete

• přehled dostupných vědeckých studií a systematických přehledů

• zkušenosti pacientů, které nenahrazují lékařské doporučení

• praktické informace určené k diskuzi s ošetřujícím lékařem

*off-label = použití léku k jiným účelům, než  pro které byl schválen

Důležité upozornění

1. Perorální vankomycin v současné době není standardní léčbou PSC a není součástí oficiálních mezinárodních doporučení. Informace na tomto webu neslouží jako náhrada odborné lékařské péče, ale jako zdroj pro informované rozhodování a otevřenou diskuzi.

2. Perorální vankomycin vykazuje účinnost u pacientů s PSC a zejména pak v kohortě pacientů s kombinací PSC+IBD (2,3). Jeho účinnost však nebyla pozorována u samostatně se vyskytujících střevních zánětů (Ulcerózní kolitida, Crohnova choroba) ani u PBC*.

*PBC je onemocnění příbuzné PSC

Náš cíl

Cílem tohoto webu je:

• zvýšit informovanost pacientů

• přispět k odborné a věcné debatě mezi lékaři i pacienty

• pomoci pacientům lépe porozumět možnostem, které současná medicína zkoumá, ale zatím k ním nemá jednoznačně doporučující stanovisko

Úvodní slovo autorů webu

Pokud vy nebo někdo z vašich blízkých trpíte onemocněním primární sklerozující cholangitida (dále PSC) nebo PSC+IBD (tzn. PSC v kombinaci se střevním zánětem, tedy ulcerózní kolitidou či crohnovou chorobou), pak asi víte, že v současnosti bohužel neexistuje žádná obecně uznávaná účinná medikamentózní léčba PSC (1). Dostupná léčba se tedy zaměřuje pouze na zvládání nebo zmírnění symptomů spojených s tímto onemocněním. I taková léčba je ale komplikovaná, má svá úskalí a často také bohužel velké limity ve své efektivitě. PSC tak povětšinou znamená vice či méně zhoršenou kvalitu života a prakticky nevyhnutelně dříve nebo později také nezbytnost transplantace jater. Ani ta však není vždy konečným řešením, protože i po ní se PSC může znovu projevit . Pokud se PSC objevuje v kombinaci se střevním zánětem, může se tento projevovat v různých intenzitách. Nezřídka se ale stává, že je střevní zánět při PSC jen komplikovaně kontrolovatelný a vyžaduje operativní řešení.

Ptáte se, proč jsem o léčbě ještě neslyšel, proč není schválená nebo běžně používaná? Hlavním důvodem je aktuální nedostatečná prokázanost efektivity této léčby v kombinaci s nedostatečnou informovaností pacientů i lékařů. Oba tyto problémy jsou typické a přirozené pro oblast vzácných onemocnění. Této problematice se detailněji věnujeme na této stránce webu. 

Ač perorální vankomycin není oficiálně doporučenou léčbou PSC/PSC-IBD, americká asociace pro studium jaterních onemocnění (AASLD) vydala v září 2022 doplňující prohlášení k doporučeným postupům (Practice Guidelines) pro PSC. V tomto prohlášení se dočteme, že AASLD nemůže svá doporučení (guidelines) opírat o několik případových studií a zkušeností jednotlivých pacientů, a proto z důvodu absence velkých klinických studií, a tím pádem také nedostatečné prokázanosti tohoto léčebného postupu, zaujímá AASLD k Vankomycinu jako léčebné terapii pro PSC v tuto chvíli neutrální stanovisko (6). Nedává tedy doporučení ani pro ani proti užití ústně podávaného vankomycinu pro PSC.  Nechává tak na zvážení lékaře a pacienta, zda tuto léčbu zvolit. Pokud se však pro danou léčbu lékař a pacient rozhodnou, měla by být hrazena pojišťovnou. (6)

(Originál zmíněného dokumentu v plném znění najdete zde)

Ztotožňujeme se tedy s postojem autorů studie „Oral Vancomycin Induced and Maintained Clinical and Endoscopic Remission in Ulcerative Colitis and Primary Sclerosing Cholangitis Post-liver Transplantation“, kteří v závěrečném shrnutí uvádějí: „Ačkoli je třeba provést další studie ke zhodnocení bezpečnosti a účinnosti dlouhodobého užívání perorálního vankomycinu u PSC-IBD, zůstává tato léčba i nadále vhodnou možností, kterou je třeba brát v potaz.“ (pozn.: přeloženo do češtiny)

Pokud bychom tedy měli shrnout náš vlastní pohled, náš názor je takový, že by to především měla být vůbec možnost. Tedy, že by každý pacient s PSC-IBD měl mít se svým lékařem tuto léčbu v paletě možností, o kterých ví a ze kterých je možné vybírat. To bohužel ale v současnosti neodpovídá realitě…ambicí tohoto webu je proto pomoci alespoň svým malým dílem tuto situaci změnit. Věříme, že každý pacient a lékař by měl minimálně vědět o tom, že existuje terapeutický postup, který je relevantní a že přes jeho nedostatečnou prozkoumanost existuje řada pacientů, kterým tato léčba extrémním způsobem zlepšila kvalitu života i objektivní obraz jejich onemocnění.

Tato webová stránka by nemohla vzniknout bez obrovského kusu práce a aktivit Jenny Ziegler, pacientky s PSC+UC žijící v USA, která nám dala přátelské svolení k převzetí části informací z jejího webu a také nás propojila s několika pacienty, kteří nám dovolili použít na tomto webu jejich příběhy včetně fotografií. Americký web, který nás inspiroval pro vytvoření našeho webu, najdete na adrese: https://thecomicalcolon.com/. Tímto bychom rádi Jenně poděkovali za její práci a veškeré její aktivity, které pro pacienty s PSC vykonala, stejně jako za svolení čerpat z jejího webu. 
Dále bychom chtěli poděkovat Children’s PSC Foundation, americké nadaci, která pomáhá s financováním výzkumů spojených s PSC včetně výzkumu účinků vankomycinu. Children’s PSC Foundation nám rovněž dala laskavé svolení k převzetí některých částí jejího webu včetně příběhů pacientů Caleba, Codyho, Dana, Grace, Jacoba a Michaela. 
Více o Children’s PSC Foundation se dočtete na této stránce.